安斯泰來(lái)獲得歐盟委員會(huì)關(guān)于首創(chuàng)作用機(jī)制藥物EVRENZO （羅沙司他）用于慢性腎臟?。–KD）癥狀性貧血成人患者的批準(zhǔn)
2021年08月20日
羅沙司他是歐洲首個(gè)用于慢性腎臟病相關(guān)的貧血成人患者的口服低氧誘導(dǎo)因子 (HIF) 脯氨酰羥化酶 (PH) 抑制劑。
東京，2021 年 8 月 19 日 – 安斯泰來(lái)制藥集團(tuán)（東京證券交易所股票代碼：4503，總裁兼首席執(zhí)行官：安川健司博士，“安斯泰來(lái)”）和美國(guó)琺博進(jìn)公司（納斯達(dá)克代碼：FGEN，首席執(zhí)行官：Enrique Conterno，“琺博進(jìn)”) 今天宣布，歐盟委員會(huì) (EC) 已批準(zhǔn) EVRENZO TM (羅沙司他) 用于治療與慢性腎病 (CKD) 相關(guān)的癥狀性貧血成人患者。
“我們很高興 EVRENZO 已獲批成為歐盟第一個(gè)口服 HIF-PH 抑制劑，用于治療與 CKD 相關(guān)的癥狀性貧血成人患者，”安斯泰來(lái)開(kāi)發(fā)總裁、健康科學(xué)碩士、醫(yī)學(xué)博士Steven Benner說(shuō)。 “今天的批準(zhǔn)，為透析或非透析的CKD貧血患者帶來(lái)了具有全新作用機(jī)制的治療選擇，解決這種疾病多方面的問(wèn)題。我們期待著將羅沙司他帶給歐盟各國(guó)的 CKD 貧血成人患者 ?！?nbsp;
全球范圍內(nèi)每10人中就有1人受CKD影響，其中每5人中就有1人受貧血影響。1, 2 CKD貧血通常未得到治療或未達(dá)到治療目標(biāo)，并與生活質(zhì)量顯著下降、心血管和腎臟病情持續(xù)進(jìn)展至不良結(jié)局相關(guān)。3-5
“貧血是 CKD 的一種顯著且早期的并發(fā)癥，并隨著 CKD 惡化，其發(fā)生的頻率和影響加大，影響患者的日常生活、自理和行動(dòng)能力，” 英國(guó)皇家內(nèi)科醫(yī)學(xué)院院士、英國(guó)萊斯特大學(xué)腎科醫(yī)學(xué)Mayer教授及顧問(wèn)腎病學(xué)家Jonathan Barratt 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)， “這項(xiàng)批準(zhǔn)意味著，在為患者管理貧血癥狀和維持目標(biāo)血紅蛋白水平提供一種有效、簡(jiǎn)單治療方案，以最大程度減輕對(duì)患者生活質(zhì)量的影響方面，向前邁出了重要的一步。”
羅沙司他是歐盟首個(gè)口服低氧誘導(dǎo)因子（HIF）脯氨酰羥化酶（PH）抑制劑。比起通常與靜脈鐵劑共同給藥的可注射紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA），羅沙司他通過(guò)不同的作用機(jī)制提高血紅蛋白（Hb）水平。作為 HIF-PH 抑制劑，羅沙司他通過(guò)激活身體對(duì)血液中氧含量降低的自然反應(yīng)，此反應(yīng)涉及多個(gè)相互協(xié)同的過(guò)程的調(diào)節(jié)，從而在減少靜脈鐵劑使用的情況下管理貧血。
“HIF-PH 抑制劑代表了CKD 貧血治療的重大進(jìn)展，”琺博進(jìn)首席醫(yī)學(xué)官、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士 Mark Eisner 說(shuō)。 “羅沙司他為患有這種疾病的患者提供了全新突破。”
這項(xiàng)批準(zhǔn)是遵循歐洲藥品管理局 (EMA) 人用藥品委員會(huì)（CHMP） 于 6 月6基于一個(gè)包含8項(xiàng)多中心隨機(jī)試驗(yàn)、覆蓋全球范圍內(nèi)9,600名患者的綜合性關(guān)鍵三期項(xiàng)目結(jié)果授予羅沙司他的積極意見(jiàn)做出的。該項(xiàng)目的結(jié)果表明，無(wú)論患者是否接受透析，或是否曾接受 ESA 治療，羅沙司他都能有效地達(dá)到并維持 CKD 癥狀性貧血患者的目標(biāo) Hb 水平 (10-12g/dL) 。羅沙司他臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目中觀(guān)察到的安全性特征，反映了研究的CKD人群特征，并與ESA相當(dāng)。
EC權(quán)為歐盟成員國(guó)以及歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū) (EEA) 國(guó)家冰島、挪威、列支敦士登批準(zhǔn)藥品。
羅沙司他獲得EC的批準(zhǔn)，為琺博進(jìn)帶來(lái)了安斯泰來(lái)支付的1.2 億美元的里程碑付款，琺博進(jìn)還將根據(jù)歐洲凈銷(xiāo)售額獲得特許權(quán)使用費(fèi)。
關(guān)于慢性腎臟病及其貧血
慢性腎臟?。–KD）是一種進(jìn)行性疾病，特征為腎功能逐漸喪失，最終可能導(dǎo)致腎衰竭或終末期腎病，需要進(jìn)行透析或腎移植。許多CKD患者在進(jìn)展到腎衰竭前死于心血管并發(fā)癥，因此早期腎臟病的患病率高于終末期疾病。全世界每10人中就有1人受CKD影響。預(yù)計(jì)到2040年，CKD將成為全球第五大過(guò)早死亡的因素。1,
貧血是一種嚴(yán)重的醫(yī)學(xué)狀況，體現(xiàn)在患者紅細(xì)胞不足和血紅蛋白水平低，是CKD常見(jiàn)的早期并發(fā)癥，影響約20%的CKD患者。2, 17CKD貧血與住院、心血管并發(fā)癥和死亡風(fēng)險(xiǎn)的增加有關(guān)，也可引起嚴(yán)重的疲乏、認(rèn)知功能障礙及生活質(zhì)量下降。4, 18輸血被用于治療重度貧血，然而，輸血可能減少患者進(jìn)行腎移植的可能性并可能增加感染和/或并發(fā)癥（如心臟衰竭和過(guò)敏反應(yīng)）的風(fēng)險(xiǎn)。
關(guān)于羅沙司他
口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶（HIF-PH）抑制劑羅沙司他是一種首創(chuàng)新藥，通過(guò)增加內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素生成，改善鐵的吸收和調(diào)動(dòng)，降低鐵調(diào)素，促進(jìn)紅細(xì)胞生成。羅沙司他同時(shí)正在進(jìn)行用于治療骨髓增生異常綜合征（MDS）相關(guān)貧血的三期臨床開(kāi)發(fā)和化療誘導(dǎo)性貧血（CIA）的二期臨床開(kāi)發(fā)。
羅沙司他已在歐盟成員國(guó)，包括歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)國(guó)家，以及日本、中國(guó)、智利和韓國(guó)獲批用于治療透析（DD）及非透析（NDD）成人患者的CKD貧血。安斯泰來(lái)和阿斯利康已在全球范圍內(nèi)向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交了羅沙司他的其他幾項(xiàng)許可申請(qǐng)，目前正在審批中。
安斯泰來(lái)和琺博進(jìn)正在合作于日本、歐洲、土耳其、俄羅斯和獨(dú)立國(guó)家聯(lián)合體、中東和南非地區(qū)進(jìn)行羅沙司他用于CKD貧血潛在治療的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。琺博進(jìn)和阿斯利康正在合作于美國(guó)、中國(guó)、其他美洲市場(chǎng)、澳大利亞/新西蘭和東南亞地區(qū)進(jìn)行羅沙司他用于CKD貧血潛在治療的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
重要安全信息
羅沙司他完整的歐洲產(chǎn)品特性摘要 (SPC/SmPC) 可從歐洲藥品管理局獲得，網(wǎng)址為http://www.ema.europa.eu/21
關(guān)于安斯泰來(lái)
安斯泰來(lái)制藥集團(tuán)是一家制藥企業(yè)，業(yè)務(wù)遍及全球70多個(gè)國(guó)家和地區(qū)。目前，我們正在推進(jìn)“焦點(diǎn)領(lǐng)域的研究策略（Focus Area Approach）”，旨在通過(guò)聚焦生理機(jī)制和治療手段，確定持續(xù)研發(fā)新藥的機(jī)會(huì)，解決尚未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。與此同時(shí)，我們正在將目光投向處方藥以外的業(yè)務(wù)領(lǐng)域，將我們的專(zhuān)業(yè)技能和知識(shí)與不同領(lǐng)域外部合作伙伴的尖端技術(shù)相結(jié)合，打造Rx+?醫(yī)療解決方案。通過(guò)這些努力，安斯泰來(lái)立志處于不斷變化的醫(yī)療行業(yè)的最前沿，將科學(xué)的進(jìn)步轉(zhuǎn)變?yōu)榛颊叩膬r(jià)值。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)我們的網(wǎng)站https://www.astellas.com/en。
關(guān)于琺博進(jìn)
美國(guó)琺博進(jìn)公司是一家致力于發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化首創(chuàng)（first-in-class）療法產(chǎn)品管線(xiàn)的生物制藥公司。公司將其在低氧誘導(dǎo)因子（HIF）和結(jié)締組織生長(zhǎng)因子（CTGF）生物學(xué)方面的開(kāi)創(chuàng)性專(zhuān)業(yè)知識(shí)，用于開(kāi)發(fā)針對(duì)未被滿(mǎn)足的治療需求的創(chuàng)新藥物。公司目前正在開(kāi)發(fā)和商業(yè)化一種口服小分子HIF脯氨酰羥化酶抑制劑羅沙司他，用于治療慢性腎病（CKD）相關(guān)的貧血。羅沙司他用于治療骨髓增生異常綜合征（MDS）相關(guān)貧血和化療誘導(dǎo)性貧血（CIA）的臨床開(kāi)發(fā)也正在進(jìn)行中。Pamrevlumab是一種抗CTGF的全人源單克隆抗體，其用于治療局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）和特發(fā)性肺纖維化（IPF）的臨床開(kāi)發(fā)正在進(jìn)行中。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.fibrogen.com。
安斯泰來(lái)警戒性聲明
本新聞稿中，有關(guān)當(dāng)前計(jì)劃、估計(jì)、戰(zhàn)略和信念以及其他非歷史事實(shí)的陳述，均為關(guān)于安斯泰來(lái)未來(lái)表現(xiàn)的前瞻性陳述。這些陳述是根據(jù)管理層結(jié)合當(dāng)前可獲得的信息而形成的當(dāng)前假設(shè)和信念得出的，并涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)與不確定性。許多因素可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與前瞻性陳述中討論的結(jié)果產(chǎn)生重大差異。這些因素包括但不限于：（i）與制藥市場(chǎng)有關(guān)的一般經(jīng)濟(jì)條件和法律法規(guī)的變化，（ii）貨幣匯率波動(dòng)，（iii）新產(chǎn)品上市的延遲，（iv）安斯泰來(lái)無(wú)法有效地銷(xiāo)售現(xiàn)有產(chǎn)品和新產(chǎn)品，（v）安斯泰來(lái)無(wú)法繼續(xù)有效地研究和開(kāi)發(fā)在競(jìng)爭(zhēng)激烈的市場(chǎng)中被客戶(hù)接受的產(chǎn)品，以及（vi）第三方侵犯安斯泰來(lái)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)。
本新聞稿中包含的有關(guān)藥品（包括當(dāng)前正在開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品）的信息并不構(gòu)成廣告或醫(yī)療建議。
琺博進(jìn)前瞻性聲明
本篇新聞稿包含了關(guān)于我們的戰(zhàn)略、未來(lái)計(jì)劃和前景的前瞻性聲明，包括關(guān)于公司的候選產(chǎn)品和產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的聲明，慢性腎臟病和貧血的患病率，候選產(chǎn)品的潛在安全性和有效性概況，臨床和監(jiān)管動(dòng)向。這些前瞻性聲明包括但不限于關(guān)于我們的計(jì)劃、目標(biāo)、代表和觀(guān)點(diǎn)的聲明且非歷史事實(shí)。前瞻性聲明通常可通過(guò)諸如“或許”、“將”、“應(yīng)該”、“正在進(jìn)行”、“可能”、“預(yù)期”、“計(jì)劃”、“預(yù)計(jì)”、“相信”、“估計(jì)”、“預(yù)測(cè)”、“潛在”、“繼續(xù)”等類(lèi)似術(shù)語(yǔ)的使用來(lái)識(shí)別，盡管某些前瞻性聲明有不同的表達(dá)方式。我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性聲明中指出的結(jié)果存在重大差異，這是由于與各種項(xiàng)目持續(xù)進(jìn)展以及時(shí)間相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，包括正在進(jìn)行和未來(lái)可能開(kāi)展的臨床試驗(yàn)的入組和結(jié)果，以及我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）提交的截至2020年12月31日財(cái)年的Form 10-K年報(bào)和截至2021年6月30日的Form 10-Q季報(bào)中所闡述的其他事項(xiàng)，包括其中的風(fēng)險(xiǎn)因素。我們?cè)诖颂嵝淹顿Y者不要過(guò)度依賴(lài)這些前瞻性聲明，這些聲明僅在本新聞稿發(fā)布之日有效。除非法律要求，否則我們沒(méi)有義務(wù)更新本新聞稿中的任何前瞻性聲明。
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